도쿄, 일본--(Business Wire / )--주가이제약(Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.)(도쿄증권거래소: 4519)은 A형 혈우병 치료제 헴리브라(Hemlibra, 에미시주맙)의 개발을 이끈 핫토리 구니히로(Kunihiro Hattori) 박사(주가이 전 시니어 펠로우), 기타자와 다케히사(Takehisa Kitazawa) 박사(주가이 연구본부 부본부장), 이가와 도모유키(Tomoyuki Igawa) 박사(주가이 연구본부장)가 세계에서 가장 권위 있는 과학상 중 하나인 래스커-드베이키 임상의학연구상(Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award)을 수상했다고 발표했다.

A형 혈우병은 정상적인 혈액 응고에 필요한 단백질 중 하나인 혈액응고인자 VIII의 결핍으로 발생한다. 활성화된 제VIII인자는 활성화 혈소판 표면에서 활성화 제IX인자가 제X인자를 활성화하도록 촉진하는 가교 역할을 한다. 이번 수상은 제VIII인자의 이러한 기능을 이중특이항체로 대신한다는 기존 관행을 벗어난 개념을 인정한 것이다. 이 개념은 치료 효과를 장기간 지속시키고 피하 투여의 편의성을 제공하는 한편, 제VIII인자 억제인자(항체)의 유무와 관계없이 지속적인 출혈 예방을 가능하게 해 A형 혈우병의 미충족 의료 수요 해결에 크게 기여했다.

래스커상은 의학 및 공중보건에 중요한 공헌을 한 인물을 기리는 미국에서 가장 권위 있는 의학 연구상 가운데 하나다. 기초의학연구, 임상의학연구, 공공서비스 분야에서 수여된다. 1945년 래스커상이 제정된 이후 임상의학연구 부문에서 일본인 연구자가 수상한 것은 이번이 두 번째이며, 일본인 연구자 3명이 이 부문에서 동시에 수상한 것은 처음이다.

에미시주맙은 주가이 연구진의 광범위한 연구를 통해 탄생한 항체 의약품이다. 기존 항체 치료제는 일반적으로 질병 관련 분자나 세포의 활성을 억제하거나 면역 매개 기전을 통해 표적 세포를 제거하는 ‘감산적(subtractive)’ 접근법으로 효과를 발휘한다. 이와 달리 에미시주맙은 항체 자체에 원래 다른 단백질이 수행하는 기능을 부여해 결핍된 생물학적 기능을 회복시키는 ‘가산적(additive)’ 접근법을 구현한 세계 최초의 항체 의약품이 됐다*. 또한 서로 다른 두 표적에 결합하도록 설계된 세계 최초의 재조합 전장 IgG 이중특이항체 치료제다. 에미시주맙 개발 과정에서 주가이는 상업 규모 생산을 가능하게 한 독자적인 항체 엔지니어링 기술 ART-Ig도 개발해 적용했다.

이 치료법의 구현은 혈우병의 기초 및 임상 연구 모두에서 폭넓은 전문성을 보유한 나라현립의과대학(Nara Medical University)과의 협력을 통해 가능했다. 에미시주맙은 로슈(Roche)에 라이선스 아웃됐으며, 주가이는 로슈 및 제넨텍(Genentech)과 협력해 글로벌 임상개발과 규제당국 제출을 추진했고, 최종적으로 헴리브라라는 제품으로 환자에게 제공했다. 헴리브라는 2017년 미국, 2018년 일본과 유럽에서 승인된 이후 현재 전 세계 120개 이상의 국가 및 지역에서 승인됐다**. HAVEN 1~4 임상 3상 시험의 통합 분석 결과, 제VIII인자 억제인자 유무, 질환 중증도 또는 연령과 관계없이 연구 전 기간에 걸쳐 24주 간격으로 평가한 치료가 필요한 출혈의 연간 출혈률(ABR)이라는 1차 평가변수는 연 1.4회였다. 또한 1~24주 동안 참가자의 70.8%(277/391)는 치료가 필요한 출혈을 한 번도 경험하지 않았으며, 이 비율은 시간이 지나면서 121~144주에 82.4%(140/170)로 증가했다. 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았으며, 가장 흔한 이상반응은 주사부위 반응(27.8%)이었다.[1] 에미시주맙은 제VIII인자 억제인자 유무와 관계없이 지속적인 출혈 예방 효과를 제공할 뿐 아니라 새로운 제VIII인자 억제인자를 유발하지 않고 피하 투여와 투여 간격 연장을 통해 편의성을 높임으로써 새로운 치료 옵션을 제공한다. 현재까지 전 세계 A형 혈우병 환자 3만 명 이상이 사용했다(2026년 6월 30일 기준 글로벌 누적).

* 2023년 기준 승인된 항체 의약품 가운데 에미시주맙은 결핍되거나 기능에 이상이 있는 다른 단백질의 기능을 항체 자체가 대신하도록 한 최초의 의약품이었다.
** 이 제품은 일본에서 승인되지 않은 투여요법을 사용한 임상시험 결과가 포함된 임상 데이터 패키지를 기반으로 평가 및 승인됐다. 따라서 본 문서에는 일본에서 승인된 용법 및 용량과 다른 내용이 포함될 수 있다.

주가이 사장 겸 최고경영자 오쿠다 오사무(Osamu Okuda) 박사는 “A형 혈우병 환자와 가족의 부담을 줄이고자 하는 바람에서 출발한 이 독창적인 개념과 이를 현실로 구현한 혁신적인 신약개발 기술이 이 권위 있는 상을 통해 인정받게 돼 진심으로 기쁘다. 에미시주맙은 억제인자 유무, 질환 중증도 또는 연령과 관계없이 지속적인 출혈 예방 효과를 제공하는 동시에 1~4주에 한 번* 피하 투여함으로써 치료 부담을 줄여 A형 혈우병 환자와 가족에게 새로운 일상을 가져왔다. 세 연구자에게 진심으로 축하를 전하며, 어려운 과제에 맞서 보여준 창의성, 리더십과 끈기에 깊은 존경을 표한다. 또한 이러한 성과를 가능하게 한 수많은 연구개발 관계자들의 헌신과 기여에도 깊은 경의를 표한다. 이러한 과학적 돌파구는 나라현립의과대학을 비롯한 의료 전문가들과 로슈 및 제넨텍 파트너들의 협력과 지원이 없었다면 헴리브라라는 의약품으로 구현돼 전 세계 A형 혈우병 환자들에게 전달될 수 없었을 것이다. 오랜 세월 이 도전을 지원해 주신 모든 분께도 진심으로 감사드린다. 앞으로도 독자적인 기술과 과학 역량을 지속적으로 강화하는 한편 다양한 파트너와의 협력을 촉진해 나갈 것이다. 이러한 노력을 통해 전 세계 환자들에게 혁신적인 의약품과 서비스를 제공하는 데 계속 전념하겠다”고 말했다.

수상 개요

(표의 내용은 pdf 참조. 다운로드: https://bit.ly/3V8YYXH)

수상자 소감

핫토리 구니히로(Kunihiro Hattori) 박사

기여: 혈액응고 및 항체에 대한 전문성을 바탕으로 이중특이항체 개념을 고안하고 연구 프로젝트를 주도

“사회와 환자를 위해 과학을 발전시키고자 수많은 연구자 및 임상의와 함께 기울여 온 공동의 노력이 이번 상을 통해 인정받게 돼 매우 영광스럽다. 이 치료법의 혜택을 받을 수 있는 전 세계 환자들에게 치료제가 전달되도록 하는 것이 앞으로도 우리가 계속 수행해야 할 사명이라고 생각한다.”

기타자와 다케히사(Takehisa Kitazawa) 박사

기여: 약리학 및 생물학 연구를 주도해 후보 항체의 발굴과 제VIII인자 모방 활성 입증을 진전시킴

“수많은 의료 전문가와 동료 연구자들과의 협력을 통해 에미시주맙 개발에 기여할 수 있었던 것은 큰 영광이었다. 임상시험에 참여해 주신 A형 혈우병 환자와 가족 여러분께도 진심으로 감사드린다. 이번 수상이 더 많은 혁신을 촉진하는 계기가 되기를 바라며, 앞으로도 차세대 과학적 돌파구를 만들어가는 데 힘쓰겠다.”

이가와 도모유키(Tomoyuki Igawa) 박사

기여: 에미시주맙 설계와 이중특이항체의 효율적인 생산 기술 확립을 주도

“환자와 가족의 부담을 줄이고 보다 충실한 삶을 살아갈 수 있도록 돕고자 하는 마음이 수많은 과학적 난제를 극복하게 한 원동력이었다. 세 사람이 함께 이처럼 권위 있는 상을 받게 돼 진심으로 영광스럽다. 앞으로도 뛰어난 과학성과 창의적인 사고를 통해 사람들의 삶에 의미 있는 변화를 가져오는 혁신적인 의약품을 추구해 나가겠다.”

수상자 약력은 여기에서 확인할 수 있다

A형 혈우병 소개[2,3]

혈우병은 크게 A형 혈우병과 B형 혈우병의 두 유형으로 구분된다. A형 혈우병은 정상적인 혈액 응고에 필수적인 단백질인 혈액응고인자 VIII(FVIII)의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환이다. 이 때문에 A형 혈우병 환자는 혈액 응고가 잘 이루어지지 않는다. A형 혈우병에는 유전적 이상으로 발생하는 선천성과 후천적으로 발생하는 후천성이 있다. 선천성 A형 혈우병은 주로 남성에게 발생하며 남아 출생 약 5000명당 1명꼴로 나타난다. 선천성 A형 혈우병은 X염색체 연관 열성 유전질환이기 때문에 여성에게 발생하는 경우는 극히 드물다.

A형 혈우병의 출혈 관련 증상은 다양하지만, 외부에서 보이지 않는 내부 출혈이 빈번하게 발생하는 것이 특징이다. 내부 출혈은 국소적으로 혈액이 고이는 혈종을 형성할 수 있으며, 혈종이 주변 신경과 혈관을 압박해 통증과 기능 장애를 유발할 수 있다. 출혈은 팔꿈치, 무릎, 발목 등의 관절과 근육에서 흔히 발생하며, 부종, 열감 및 심한 통증을 동반하는 경우가 많다. 중증 A형 혈우병 환자는 일상적인 활동 중에도 관절과 근육에서 출혈이 발생할 수 있다. 관절 출혈이 반복되면 관절 손상이 점차 진행돼 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있다.

2000년경부터 결핍된 제VIII인자를 정기적으로 보충하는 예방요법이 널리 사용되기 시작했다. 그러나 이 방법은 일주일에 한 번에서 여러 번까지 빈번한 정맥주사를 필요로 한다. 또한 외부 단백질인 제VIII인자에 면역반응이 일어나 제VIII인자 억제인자가 형성된 A형 혈우병 환자의 경우 이용 가능한 치료 옵션이 제한돼 상당한 치료상의 어려움을 겪었다.

래스커재단 소개

래스커재단은 1945년 알버트 래스커(Albert Lasker)와 메리 래스커(Mary Lasker)가 설립했다. 재단은 국제적으로 권위 있는 래스커상, 교육 프로그램 및 공공 옹호 활동을 통해 생명을 구하고 인간의 삶을 개선하는 생의학 과학의 힘에 대한 인식을 높이고 있다. 이러한 활동을 통해 질병과 장애의 예방 및 치료를 발전시키는 것을 목표로 생의학 연구에 대한 지원을 촉구하고 있다.

자세한 내용은 laskerfoundation.org에서 확인할 수 있다.

래스커상 소개

미국 최고 권위의 생의학 연구상으로 평가받는 래스커 의학연구상은 1945년 이후 총 360명의 수상자를 배출했다. 이 기간 동안 래스커상 수상자 101명이 노벨상도 수상했으며, 이 가운데 28명은 최근 20년 동안 노벨상을 받았다. 수상자는 1985년 래스커 기초의학연구상과 노벨 생리의학상을 모두 수상한 조지프 L. 골드스타인(Joseph L. Goldstein)이 위원장을 맡은 국제 심사위원단이 선정한다.

래스커상 수상자, 각 수상 부문의 전체 선정 사유, 수상자 영상 인터뷰 및 사진, 재단에 관한 추가 정보는 laskerfoundation.org에서 확인할 수 있다.

나라현립의과대학 소아과와의 협력

나라현립의과대학 소아과는 오랫동안 일본 혈우병 치료의 선구자 역할을 해왔으며, 수년에 걸쳐 이 분야의 기초 및 임상 연구를 발전시켜 왔다.

주가이는 2003년부터 나라현립의과대학과 공동 연구를 진행해 왔다. 이 협력을 통해 에미시주맙 평가를 위한 혈액응고 분석 시스템 확립을 비롯한 다양한 성과가 창출됐다.

또한 나라현립의과대학은 일본에서 실시된 초기 임상시험을 포함해 에미시주맙의 임상개발에도 크게 기여했다. 나아가 글로벌 임상개발 과정에서는 나라현립의과대학 소아과가 오랜 기간 구축해 온 국제 연구자 및 혈우병 전문가 네트워크가 주가이가 새로운 치료 영역에 진입하는 데 중요한 자산으로 작용했다.

주가이제약 소개

도쿄에 본사를 둔 주가이제약(Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.)은 독자적인 항체 엔지니어링 기술을 비롯해 세계적 수준의 신약개발 역량을 보유한 연구개발 중심 제약회사다. 주가이는 미충족 의료 수요를 충족할 수 있는 혁신적인 의약품을 창출하는 데 전념하고 있다. 주가이는 도쿄증권거래소 프라임시장에 상장돼 있다. 자율성과 경영 독립성을 유지하면서 로슈그룹(Roche Group)의 중요한 구성원으로 활동하고 있다. 자세한 내용은 https://www.chugai-pharm.co.jp/english/에서 확인할 수 있다.

본 보도자료에서 사용되거나 언급된 상표는 법률의 보호를 받는다.

전자 첨부문서 정보 발췌 *관련 부분만 해당

4. 효능·효과

· 선천성 A형 혈우병(선천성 제VIII인자 결핍증) 환자의 출혈 에피소드 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 정기 예방요법.

6. 용법 및 용량

<선천성 A형 혈우병(선천성 제VIII인자 결핍증) 환자의 출혈 에피소드 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 정기 예방요법>

· 에미시주맙(유전자재조합)을 첫 4주 동안 주 1회 3mg/kg의 용량으로 피하주사한다. 4번째 투여 1주 후(초회 투여로부터 5주째)부터 다음 유지요법 중 하나를 피하주사한다.

· 주 1회 1.5mg/kg
· 2주에 1회 3mg/kg
· 4주에 1회 6mg/kg

출처:

1. Michael U. Callaghan, et al. Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies
https://ashpublications.org/blood/article/137/16/2231/474603/Long-term-outcomes-with-emicizumab-prophylaxis-for (2026년 9월 접속)

2. Japanese Society on Thrombosis and Hemostasis (JSTH), Clinical Practice Guidelines
https://www.jsth.org/wordpress/guideline/index.html (일본어만 제공, 2026년 9월 접속)

3. Information Center for Specific Pediatric Chronic Diseases, 40. Hemophilia A
https://www.shouman.jp/disease/details/09_21_040/ (일본어만 제공, 2026년 9월 접속)

추가 정보:

· 래스커재단
https://laskerfoundation.org/

· 래스커상 발표와 함께 공개된 논문
1. JAMA: https://jamanetwork.com/
2. Proceedings of the National Academy of Sciences of the United Stated of America: https://www.pnas.org/
3. The New England Journal of Medicine: https://www.nejm.org/
· 에미시주맙 신약개발 관련 주요 논문 및 리뷰
1. Takehisa Kitazawa, et al. Nature Medicine. 2012;18.(10);1570-1574. A bispecific antibody to factors IXa and X restores factor VIII hemostatic activity in a hemophilia A model.
https://www.nature.com/articles/nm.2942
2. Zenjiro Sampei, et al. PLoS One. 2013;8(2);e57479. Identification and multidimensional optimization of an asymmetric bispecific IgG antibody mimicking the function of factor VIII cofactor activity.
https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0057479
3. Atsushi Muto, et al. Journal of Thrombosis and Haemostasis. 2014;12(2):206-213. Anti-factor IXa/X bispecific antibody (ACE910): hemostatic potency against ongoing bleeds in a hemophilia A model and the possibility of routine supplementation.
https://www.jthjournal.org/article/S1538-7836(22)03861-2/fulltext
4. Atsushi Muto, et al. Blood. 2014;124(20):3165-3171. Anti-factor IXa/X bispecific antibody ACE910 prevents joint bleeds in a long-term primate model of acquired hemophilia A
https://ashpublications.org/blood/article/124/20/3165/33262/Anti-factor-IXa-X-bispecific-antibody-ACE910
5. Takehisa Kitazawa, et al. Thrombosis and Haemostasis. 2017; 117(7);1348-1357. Factor VIIIa-mimetic cofactor activity of a bispecific antibody to factors IX/IXa and X/Xa, emicizumab, depends on its ability to bridge the antigens
https://www.thieme-connect.de/products/ejournals/abstract/10.1160/TH17-01-0030
6. Takehisa Kitazawa, Midori Shima. Journal of Japanese Biochemical Society 89(3): 325-332. New challenge for treatment of hemophilia A by using bispecific antibody
https://seikagaku.jbsoc.or.jp/10.14952/SEIKAGAKU.2017.890325/index.html (일본어만 제공)
7. Tomoyuki Igawa. Experimental Medicine, Vol. 36, No. 11, pp. 1823-1829.
The Impact of Next-Generation Antibody Therapeutics: Technology Development of Bispecific Antibodies and Drug Discovery, with a Focus on Next-Generation Antibody Therapeutics for Hemophilia
https://jglobal.jst.go.jp/en/detail?JGLOBAL_ID=201802264570677621 (일본어만 제공)
8. Takehisa Kitazawa, Midori Shima. Int J Hemotol. 2020 Jan;111(1):20-30. Emicizumab, a humanized bispecific antibody to coagulation factors IXa and X with factor VIIIa-cofactor activity.
https://link.springer.com/article/10.1007/s12185-018-2545-9
9. Takehisa Kitazawa, et al. Successful Drug Discovery vol 5. 2020. Discovery and Development of Emicizumab (HEMLIBRA®  ): A Humanized Bispecific Antibody to Coagulation Factors IXa and X with a Factor VIII Cofactor Activity
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/9783527826872.ch7
10. Takehisa Kitazawa, Kunihiro Hattori. Experimental Medicine, April 2021, Vol. 39, No. 6, pp. 971-975. Emicizumab Born from a Bold Idea: An Antibody that Replaces Blood Coagulation Factor Function
https://www.yodosha.co.jp/jikkenigaku/series.html?type=zokusouyaku (일본어만 제공)
· 수상자 약력
https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial2.pdf
· 사장 겸 최고경영자 메시지
https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial3.pdf
· A형 혈우병 소개
https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial4.pdf

이 보도자료는 해당 기업에서 원하는 언어로 작성한 원문을 한국어로 번역한 것이다. 그러므로 번역문의 정확한 사실 확인을 위해서는 원문 대조 절차를 거쳐야 한다. 처음 작성된 원문만이 공식적인 효력을 갖는 발표로 인정되며 모든 법적 책임은 원문에 한해 유효하다.

사진/멀티미디어 자료: https://www.businesswire.com/news/home/20260909923883/en

첨부자료:
Chugai .pdf