용인 GC녹십자(대표 허은철)는 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제아이씨브이주’가 국내 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자 치료제가 국내 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환으로 골격 이상, 지능 저하 등 다양한 증상이 나타난다. 특히 전체 환자의 약 3분의 2[1]는 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중증 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다.

기존 정맥주사(Intravenous, IV) 제형은 전신 증상(systemic symptoms) 개선에 효과적이나, 약물이 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier)을 통과하지 못해 뇌 조직 내 병변 치료에는 한계가 있었다. 헌터라제아이씨브이주는 뇌실에 직접 투여하는 방식으로, 기존 IV 제형과 병용 투여 시 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 치료해 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 보다 포괄적인 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.

실제 임상에서 헌터라제아이씨브이주는 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 ‘헤파란 황산(Heparan Sulfate)’를 크게 감소시켰으며[2], 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 해당 지표가 낮은 수준으로 유지되고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 확인[3]했다. 국내에서도 헌터라제아이씨브이주의 연장 임상시험을 통해 최소 4년간 장기 추적 관찰을 진행하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다”며 “앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 의료 수요를 선제적으로 해소하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.

한편, 헌터라제아이씨브이주는 세계 최초 뇌실투여형 헌터증후군 치료제다. 국내 허가에 앞서 일본, 러시아, 페루, 대만에서 품목허가를 획득했으며, 추가 국가 진출도 지속 추진하고 있다.

[1] Eur J Pediatr. 2007 Nov 23;167(3):267-277. doi: 10.1007/s00431-007-0635-4
[2] Mol Ther Methods Clin Dev. 2021 Feb 27;21:67-75. doi: 10.1016/j.omtm.2021.02.018
[3] Mol Genet Metab. 2023 Nov;140(3):107709. doi: 10.1016/j.ymgme.2023.107709

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