서울 지씨셀(대표 김재왕·원성용)은 차세대 세포유전자치료제 개발을 위한 핵심 원천기술 2건에 대해 국내 특허를 출원했다고 23일 밝혔다.

이번 특허는 △고형암 종양 미세환경(TME, Tumor Microenvironment)의 면역 억제 신호를 극복하는 신규 키메라 스위치 수용체 기술 △유전자 발현 효율과 안전성을 동시에 강화한 바이러스 벡터(Viral Vector) 기술로, 지씨셀의 차세대 플랫폼 경쟁력을 한 단계 끌어올릴 것으로 기대된다.

첫 번째 특허는 ‘신규한 키메라 스위치 수용체 및 이의 용도(Novel Chimeric Switch Receptor and Uses Thereof)’로, 고형암의 종양 미세환경에 존재하는 면역 억제 신호를 오히려 면역세포 활성 신호로 전환하는 융합 단백질 기술이다.

이 기술은 면역세포 종류나 CAR 발현 여부와 관계없이, 면역 억제 신호가 강한 환경에서도 면역세포의 항종양 활성을 크게 향상시키는 것이 특징이다.

지씨셀 연구진은 새로운 조합의 키메라 스위치 수용체를 개발해, 혈액암 중심이었던 세포유전자치료제를 고형암 영역으로 확장할 수 있는 가능성을 제시했다. 해당 기술은 향후 CAR-T 또는 CAR-NK 치료제에 발현 방식으로 적용돼, 고형암 환경에서도 강력하고 지속적인 항종양 반응을 유도하는 차세대 치료제 개발에 활용될 계획이다.

두 번째 특허는 ‘신규한 변이 WPRE 및 이의 용도(A Novel Mutated WPRE and Uses Thereof)’로, 렌티바이러스 및 레트로바이러스 벡터 등 다양한 바이러스 벡터에서 유전자 발현 효율을 높이는 전사 후 조절인자 ‘WPRE(Woodchuck Hepatitis Virus Posttranscriptional Regulatory Element)’를 구조적으로 최적화한 기술이다.

지씨셀은 WPRE의 유전자 발현 증진 기능은 유지하면서도, 발암 위험 요인을 제거한 신규 변이체를 개발해 유전자 전달의 효율성과 안전성을 동시에 확보했다.

해당 기술은 지씨셀이 그간 외부 CDMO에 의존해 왔던 바이러스 벡터 제조를 단계적으로 내재화하기 위한 기반 기술 중 하나로, 지씨셀은 다양한 바이러스 벡터 최적화 연구를 통해 CAR-T 및 CAR-NK 치료제 개발에 활용하고, 궁극적으로 체내 발현형 CAR 기술(in vivo CAR) 개발로 연구 영역을 확대해 나갈 계획이다.

지씨셀은 이번 두 건의 특허를 통해 세포유전자치료제 플랫폼 경쟁력을 강화하고, 글로벌 협력 기반을 확대한다는 전략이다.

원성용 지씨셀 대표는 “이번 특허 출원은 차세대 세포유전자치료제를 위한 핵심 플랫폼을 고도화하고, in vivo CAR를 포함한 미래 치료 패러다임으로 확장하기 위한 중요한 이정표”라며 “기술 경쟁력을 바탕으로 글로벌 시장에서 차별화된 치료 옵션을 지속적으로 선보이겠다”고 말했다.

웹사이트: http://www.greencrosscell.com