서울 국내 바이오 기업 셀레브레인은 자사의 동종 줄기세포 기반 항암 치료제 후보물질 ‘CB11’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 10일 밝혔다.

셀레브레인의 동종 줄기세포 기반 항암 치료제 후보물질 ‘CB11’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다(사진=셀레브레인)

이번 지정은 ‘악성 신경교종(Malignant Glioma)’ 적응증에 대해 부여됐다. 이는 셀레브레인이 신청했던 재발성 교모세포종(rGBM)을 포함하는 상위 질환 범위다.

CB11은 시토신 디아미나제(CD) 유전자를 도입한 동종 중간엽줄기세포(MSC)를 기반으로 한 항암 치료제 후보물질이다. 종양을 추적해 이동하는 줄기세포의 특성을 활용해 경구 투여된 전구물질(5-FC)을 종양 주변에서만 항암제(5-FU)로 전환시키는 방식이다. 이를 통해 정상 조직에 대한 영향을 최소화하면서 종양을 선택적으로 공격하는 새로운 치료 접근법을 제시한다.

FDA는 이번 희귀의약품 지정을 치료제의 제형이 아닌 핵심 작용 구조(active moiety)를 기준으로 부여했다. 이에 따라 향후 제조 공정이나 제형이 변경되더라도 지정 지위가 유지될 가능성이 높다.

셀레브레인은 2025년 FDA와 Pre-IND 미팅을 완료했으며, 현재 미국 임상시험계획(IND) 제출을 준비하고 있다. 회사는 향후 Phase 1/2 임상시험 개시를 목표로 글로벌 임상 개발을 추진할 계획이다.

교모세포종은 악성 신경교종 중에서도 가장 공격적인 뇌종양으로 알려져 있다. 뇌 조직의 특성상 완전한 수술적 제거가 어려우며 초기 치료 이후에도 재발률이 매우 높다. 재발 이후 환자의 생존 기간은 평균 5개월 내외로 보고되며 새로운 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 높은 질환이다.

희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한된 질환 치료제 개발을 장려하기 위해 미국 FDA가 운영하는 제도다. 지정 시 미국 내 품목허가 후 최대 7년간 시장 독점권과 세제 혜택, 허가 심사 수수료 면제 등의 인센티브가 제공된다.

셀레브레인은 이번 FDA 희귀의약품 지정이 CB11의 개발 가능성을 글로벌 규제기관이 공식적으로 인정한 중요한 이정표라며, 난치성 뇌종양 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 글로벌 임상 개발을 추진해 나갈 계획이라고 밝혔다.

셀레브레인 소개

셀레브레인은 줄기세포 기반 유전자치료 기술을 활용해 난치성 질환 치료를 위한 첨단 바이오의약품을 연구개발하는 바이오 기업이다. 중간엽줄기세포(MSC)를 유전자 전달 매체로 활용한 플랫폼 기술을 기반으로 악성 뇌종양을 비롯한 다양한 중증 질환을 대상으로 치료제를 개발하고 있다. 셀레브레인은 다수의 세포·유전자 치료제 파이프라인을 연구개발하고 있으며, 첨단재생의료 임상연구 수행과 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD) 등 연구개발 성과를 통해 글로벌 시장 진출을 추진하고 있다.

웹사이트: https://cellebrain.com/